『 日本の血友病遺伝子治療開発を見つめて 』
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- 2017.7.21
「血友病の遺伝子治療、日本での開発は」
現在、日本医療研究開発機構エイズ対策実用化研究事業「血友病とその治療に伴う
種々の合併症克服に関する研究班」（研究開発代表者 自治医科大学医学部性科学講座
病態性化学部門 大森 司教授）で臨床へと研究が進められています。アデノ随伴ウイル
ス（ＡＶＶ）ベクターを用いた日本の現段階ではサルを用いての研究ですが、血友病Ｂの
症状を来す血液凝固第９因子の発現について、すでに10年近く続いているようです。
ヒトへは海外ではすでに臨床研究段階で実用化が先行していますが、日本発の実用化への
段階も近づいているようです。ただし、研究が人へと実用化されるまでは、多大な研究資
金が必要です。薬害を引き起こした薬価競争などの背景も考え、高い薬価に人質のように
なっている血友病患者が、早くに金づる医療から脱皮できるよう、加害製薬会社、国の責
任の下に根治を目指した研究に政策的・財政的な支援をしなければならないと考えます。
研究の成果では、海外でも成人対象で研究が進められ安定した成果を出していると聞きま
すがていますが、最近の大森教授らの発表で、小児から治療できる可能性を示した血友病
Ｂマウスのゲノム編集の研究成果が英文医学専門誌「Scientific Reports」に発表されま
した。大森教授を中心とする研究グループは、CRISPR/Cas9とアデノ随伴ウイルス（AAV）
ベクターを用いて、血友病B マウスのゲノム編集による治療法を開発しました。これまで
生後の特定の臓器を狙ったゲノム編集は困難だったそうですが、この研究ではCRISPR/Cas9
とアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを利用して、生後の血友病Ｂマウス（第９因子欠損
）の異常遺伝子の修復に成功しています。当研究は、先天性出血性疾患である血友病治療
に新たな治療法を提供するものであるとの高い評価を受けています。血友病Ａについても、
研究は進められています。
日本発だからこそ、国内の血友病患者のために高価格な治療を抑えて貢献できる道が探求さ
れています。ぜひ皆様の応援、また関心を示していただけますよう期待しています。
※この研究班は、『血友病の根治を目指して！』と薬害ＨＩＶ感染被害を受けたＨＩＶ訴訟
原告団が裁判和解の約束事項の要である恒久対策の救済医療として、血液凝固因子製剤を欠
乏凝固因子補充療法として生涯使い続けなくてはならない状況を打開する根治を目指した治
療開発を要望して研究班が設置された。薬に依存せずにすむ治療法の解決を最大の目標とし
2000年度から厚生労働科学研究費補助金（エイズ対策研究事業）で「血友病の治療とその合
併症の克服に関する研究」（血友病の治癒を導く血友病遺伝子治療の基礎確立と臨床応用、
血友病インヒビタの産生解析とその抑制：自治医科大学 松田道生研究代表者）が始まった。
そして、同じく自治医科大学の坂田洋一研究代表者に引き継がれ、遺伝子治療の日本独自の
研究基盤は育成され、研究の実用化を目前とするところまでになってきました。昨年から、
自治医科大学の大森司研究代表にバトンが渡り、臨床への応用へと研究が進められています。
世界の血友病治療の方向性も、現在の第８、第９凝固因子製剤から、作用機序が違う次世代の
製剤が供給されるようになり、遺伝子治療への流れは早まってきています。血友病Ａも海外
では臨床試験への申請を準備している製薬会社が数社あります。
ただ、日本は遺伝子治療・再生医療が、患者不在の政策的審議や認可過程で障害が大きいのが
大きな課題です。命をより多く救う、患者の生活改善を患者目線で考える医療が実践されるこ
とがいつまでもできない不思議な国であってはいけない。
（参考）アデノ随伴ウイルス
アデノ随伴ウイルスとはヒトや霊長目の動物に感染する小型の、パルボウイルス科ディペンド
ウイルス属に分類されるヘルパー依存型のエンベロープを持たないウイルスである。非常に弱い
免疫反応しか引き起こさず、病原性は現在の所確認されていない。Wikipedia
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