遺伝子組換え型フォンビルブランド因子製剤（バクスター）、希少疾病用医薬品として厚労省指定

≪厚労省　遺伝子組換え型フォンビルブランド因子（バクスター）、オーファン指定に≫

厚生労働省医薬食品局審査管理課は、平成24年3月19日付の課長通知で、申請されていた

７件の医薬品について、希少疾病用医薬品として指定したことを都道府県に示した。

そのうち、バクスター株式会社が申請していた、

「遺伝子組換え型フォンビルブランド因子（フォンビルブランド病患者に対し血漿中の

フォンビルブランド因子を補い、その出血傾向を抑制する）」、また「ルリオクトコグ

アルファ（遺伝子組換え）（血漿中の血液凝固第Ⅷ因子濃度が低下しているフォンビル

ブランド病患者に対し血漿中の血液第Ⅷ因子を補い、その出血傾向を抑制する）」の

２品目が希少疾病用医薬品として指定された。

（平成24年3月22日付　「日刊薬業」から）

■今回指定されたバクスター社の遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子（rVWF）は

同社のホームページ上で下記のように紹介されている。

[ 遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子製剤は、血漿およびアルブミン等のヒトま

たは動物由来たん白を全く添加しない製法プラズマ/アルブミンフリー製法により製造

されています。遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子の臨床開発は、現在当社以外

では実施されていません。当社の遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子製剤は、

2010年11月に欧州委員会（EC）および米国食品医薬品局（FDA）より、希少疾病用医薬品

の指定を受けています。 ]

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