◇はばたき血友病情報（医療情報）　米バクスター、遺伝子組み換え血液凝固第Ⅸ因子製剤を米FDAに製造承認申請

≪9月11日　米バクスター　血友病Ｂ治療薬を米で申請≫

　　米バクスターは、遺伝子組み換え型血液凝固第Ⅸ因子製剤「ＢＡＸ３２６」に

　ついて、米ＦＤＡ（食品医薬品局）に生物学的製剤承認申請を行ったと発表した。

　　適応は、12歳以上の血友病Ｂ患者における出血傾向の抑制と治療。同社は、欧

　州では2013年の申請予定。日本も国際共同臨床第３相試験に参加しており、同社

　日本法人は「具体的な時期は申し上げられないが、国内でも近い将来に申請する」

　としている。

　　血友病Ｂは、出血を抑制する血液中のタンパクである血液凝固第Ⅸ因子が欠乏

　する疾患。血友病Ａに次いで患者数の多い血友病で、全世界で約2万5000人、米国

　で400人以上が血友病Ｂと診断されているという。

　（平成24年9月12日付　「日刊薬業」から）

　※遺伝子組み換え製剤で第Ⅸ因子製剤がまた新たに参入してくる予定。この製剤も

　高い薬価が要求されてくるのだろうか。血友病患者治療費（主に血液凝固因子製剤

　や、インヒビター治療薬などの薬価）が、常に支払保険医療費のランキングで上位

　を占めていて、高額すぎる医療費に対しての懸念が出ている。これからは、研究者

　らの英知結集して、患者に確信的な安心・安全な血友病治療の開発を期待したい。

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